Pour la première fois, des médecins ont tenté de guérir la cécité en piratant le génome d'un patient à l'aide de la technologie CRISPR.
L'Associated Press rapporte qu'une équipe de l'Oregon Institute of Health and Science a injecté trois gouttes de liquide qui ont délivré des fragments d'ADN CRISPR directement dans le globe oculaire du patient, dans l'espoir que cela inverserait une maladie génétique rare appelée amaurose congénitale de Leber qui provoque la cécité dans l'enfance.
«Nous avons le potentiel pour les personnes nées aveugles de voir», a déclaré Charles Albright, chercheur à Editas Medicine.
Editas est l'une des sociétés de biotechnologie qui a développé le remède. “Nous pensons que cela pourrait ouvrir une toute nouvelle gamme de médicaments pour aider à changer votre ADN.”
Bien que certaines conditions génétiques puissent être traitées avec la thérapie génique conventionnelle, qui remplace le gène muté entier plutôt que de le modifier, les patients atteints d'amaurose congénitale de Leber n'ont pas de chance. Le gène associé à la maladie étant trop volumineux pour être remplacé, les médecins se sont tournés vers CRISPR pour corriger la mutation.
«Une fois qu'une cellule est éditée, elle deviendra permanente, et cette cellule durera, espérons-le, pour la vie du patient», a déclaré Eric Pearce, un médecin à l'Université du Massachusetts qui a travaillé sur le projet.
Il faudra environ un mois aux médecins pour savoir si ce traitement a fonctionné. Si cela se produit, l'équipe prévoit de modifier le génome de 18 autres patients.
Sources: Photo: (Victor Freitas / Unsplash)
